"O remédio mais caro do mundo", o zolgensma, indicado para o tratamento de crianças com Atrofia Muscular Espinhal (AME), começou a ser infundido nesta semana. Segundo o Ministério da Saúde, a medicação fornecida pelo Sistema Único de Saúde (SUS) foi utilizado em duas bebês com menos de seis meses, simultaneamente no Hospital da Criança José Alencar, em Brasília (DF), e no Hospital Maria Lucinda, em Recife (PE), na quarta-feira (14).

O zolgensma é a primeira terapia gênica incorporada ao SUS. Trata-se de um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo médio de R$ 7 milhões (dose única). A sua oferta na rede pública de saúde foi viabilizada por meio de Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e a fabricante. O modelo, inédito no país, condiciona o pagamento ao resultado da terapia no paciente. As negociações levaram ao menor preço lista do mundo. Até então, o medicamento só era acessível por via judicial.

Em visita ao Hospital da Criança em Brasília, o ministro da Saúde, Alexandre Padilha, reforçou a importância do fornecimento gratuito do zolgensma pelo SUS. 

— Seria impossível para as famílias arcarem com um custo tão alto. É uma terapia gênica muito importante e inovadora, por isso garantir esse atendimento e poder acolher essas famílias é um momento de muita emoção — destacou.

Sexto país a disponibilizar o tratamento em sistema público de saúde

Com a incorporação, o Brasil se torna o sexto país a disponibilizar o medicamento em sistemas públicos de saúde – após Espanha, Inglaterra, Argentina, França e Alemanha. 

O medicamento é destinado exclusivamente a crianças com AME tipo 1, com até 6 meses de idade, que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia.

As bebês que receberam o medicamento foram priorizadas por estarem próximas de atingir o limite de idade para a infusão e por atenderem a todos os critérios clínicos indicados pelo protocolo.

Millena Brito, mãe da bebê que recebeu a infusão em Brasília, descobriu o diagnóstico de AME aos 13 dias de vida da filha. 

— Ver minha filha, daqui pra frente, poder andar, correr, falar e me chamar de mãe vai ser excelente — relatou Millena.

Qualidade de vida aos portadores da AME

Com a garantia do acesso ao medicamento, essas crianças poderão ter ganhos motores significativos, como a capacidade de engolir e mastigar, sustentar o tronco e sentar-se sem apoio. A expectativa do Ministério da Saúde é atender 137 pacientes nos primeiros dois anos, impactando diretamente na qualidade de vida. Atualmente, um total de 15 pedidos foram protocolados para acesso ao medicamento no SUS.

Zolgensma estabiliza progressão da doença

Embora a AME não tenha cura, as terapias disponíveis ajudam a estabilizar sua progressão. Além do zolgensma, de dose única, que bloqueia e previne a progressão da AME tipo 1, o SUS oferece nusinersena e risdiplam, de uso contínuo que atuam para evitar a progressão da doença. Sem as terapias, essas crianças enfrentam alto risco de morte antes dos dois anos de idade. Quem tomou o zolgensma, não tem necessidade de receber outra terapia para AME.

Famílias devem procurar serviços especializados para ter acesso ao tratamento

Para solicitar o tratamento, as famílias devem procurar um dos 36 serviços especializados em doenças raras do SUS. 

Dos 36 serviços especializados, 31 estão aptos a realizar a infusão da terapia gênica. No Rio Grande do Sul, o serviço é disponibilizado no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA).